Un trabajo que acaba de publicarse en la revista Molecular Therapy demuestra que el factor neurotrófico derivado del cerebro o BDNF es capaz de prevenir la degeneración de neuronas causada por la deficiencia de frataxina, proteína responsable de la aparición de la ataxia de Friedreich. Se trata de una enfermedad neurodegenerativa que causa en quienes la padecen un deterioro progresivo del cerebelo y ganglios espinales dorsales.
Dos asociaciones de pacientes con ataxia de Friedreich y dos centros de investigación biomédica, el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y el IRB Barcelona, se unen en la lucha contra esta enfermedad neurológica hereditaria que a día de hoy no tiene cura y afecta a dos personas por cada 100.000 habitantes de media, únicamente de origen europeo. En España la incidencia es mayor: se estima en 4,6 casos por cada 100.000 individuos.
Investigadores de la Universidad Autónoma de Madrid, el CIBERER y la Universidad de Oxford han logrado comprobar que los vectores herpesvirales portadores de genes completos aseguran la persistencia de la expresión génica a largo plazo.