Las terapias génicas pueden ser utilizadas tanto en enfermedades raras, como la fibrosis quística y enfermedades de retina, como en enfermedades más comunes, como el Sida, el cáncer y enfermedades neurodegenerativas (por ejemplo, el Parkinson o el Alzheimer).
La autora de la tesis es Ana del Pozo Rodríguez (Vitoria, 1980), licenciada en Farmacia, y ha defendido la tesis titulada Desarrollo de nanopartículas sólidas lipídicas como sistemas de administración de ADN para terapia génica. Las directoras de la tesis han sido Alicia Rodríguez Gascón y María Ángeles Solinís Aspiazu del departamento de Farmacia y Ciencias de los Alimentos de la Facultad de Farmacia de la UPV/EHU. Para llevar a cabo la investigación, la autora de la tesis ha colaborado con el grupo de Ernest Giralt del Institut de Reserca Biomèdica de Barcelona (IRB Barcelona). Actualmente Ana del Pozo Rodríguez trabaja como investigadora del CIBER-BNN en el Laboratorio de Farmacia y Tecnología Farmacéutica de la Facultad de Farmacia de la UPV/EHU.
Administración de genes
La tesis de Ana del Pozo recoge el desarrollo, caracterización y optimización de un sistema de administración de genes basado en nanopartículas sólidas lipídicas (SLN). Estas partículas, de un tamaño menor a una micra y una carga superficial positiva, son capaces de transportar genes al interior de las células y permiten transportar ácidos nucleicos —ADN o ARN— para ser utilizados en terapias génicas. Dichas terapias pueden llegar a ser un arma terapéutica para curar enfermedades que actualmente sólo tienen tratamiento paliativo de los síntomas.
La investigadora ha estudiado los factores relacionados con la composición de las nanopartículas que afectan a la capacidad de transportar genes hasta diferentes células, investigando el comportamiento de las partículas dentro de las células mediante distintas técnicas de microscopía.
Optimización con un péptido
Para optimizar el funcionamiento de las SLN, éstas se han combinado con un péptido que mejora la entrada de los genes en las células —los péptidos son compuestos orgánicos que se encuentran en la mayoría de los tejidos vivos, y tienen múltiples funciones biológicas—. Esta parte del trabajo es la que se ha realizado en colaboración con el grupo del IRB Barcelona.
También se ha llevado a cabo un trabajo para mejorar la estabilidad de las nanopartículas, y, finalmente, se ha evaluado la capacidad de las SNL para transportar los genes. Para ello se han realizado pruebas in vitro e in vivo —estas últimas mediante la administración por vía intravenosa en ratones—.
Sin efectos en la inmunidad
Actualmente ya existen terapias basadas en transportar genes al interior de las células, que se realizan mediante virus. Estas terapias aprovechan la capacidad natural de los virus de penetrar en el núcleo de las células para llevar el ADN o el ARN hasta allí; sin embargo, pueden afectar a la inmunidad. Por ello resulta interesante desarrollar partículas con la misma capacidad para penetrar en las células pero sin efectos en la inmunidad celular.
Más información: Basque Research
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