Investigadores del Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona (CMRB) han desarrollado una estrategia que logra curar ‘in vitro’ la anemia de Fanconi, una enfermedad que se manifiesta sobre todo en niños, a través de anemias y episodios infecciosos y hemorrágicos. El trabajo se publica hoy en Nature.
Desde hace dos años, los investigadores del CMRB han utilizado la tecnología de la reprogramación inducida para generar células que reemplacen las células alteradas o perdidas en un paciente. Para este estudio se utilizaron células de piel de pacientes con anemia de Fanconi, una enfermedad que se manifiesta principalmente en niños y que se caracteriza por anomalías del esqueleto, corazón y riñones, malformaciones del sistema nervioso central con retraso mental y pigmentación anormal de la piel.
La mutación de un solo gen hace que los pacientes con anemia de Fanconi pierdan sus células madre hematopoyéticas (encargadas de renovar continuamente las células de la sangre,) una condición conocida como 'aplasia medular'. El tratamiento actual en estos pacientes es el transplante de células madre hematopoyéticas sanas procedentes de médula ósea o sangre de cordón umbilical de un donante compatible.
“Nuestro propósito ha sido desarrollar una estrategia mediante la cuál se pudieran obtener células con pluripotencia inducida de estos pacientes, y usarlas para producir células madre hematopoyéticas sanas y totalmente compatibles (al ser genéticamente idénticas) con los mismos. En este trabajo demostramos que esto es posible, y cómo hacerlo”, explican los autores.
La investigación que hoy publica la revista Nature supone un importante avance en el desarrollo de nuevos tratamientos de medicina regenerativa, ya que demuestra por primera vez desde el descubrimiento de las células madre humanas que es posible utilizar células con pluripotencia inducida (iPS, por sus siglas en inglés) para curar una enfermedad.
Los autores insisten en que “el resultado obtenido es la curación de una enfermedad ‘in vitro’. Sin embargo, e independientemente de haber demostrado la viabilidad de esta tecnología para curar enfermedades, nos queda un largo camino por recorrer hasta que este tipo de estrategias puedan ser utilizadas para tratar pacientes de una manera eficiente y segura”.
La técnica de la reprogramación inducida
Esta técnica ha supuesto una auténtica revolución en la biomedicina. De hecho, hace unos meses varios grupos de investigación demostraron que es posible generar modelos celulares basados en células iPS para estudiar enfermedades. Su utilidad es grande pues permite obtener células madre muy parecidas a las embrionarias partiendo de células de la piel de cualquier individuo.
De esta manera, se podrían obtener, mediante una simple biopsia, células de la piel de un paciente que sufre, por ejemplo, enfermedad de Parkinson, y convertirlas en células iPS. Estas células se podrían diferenciar a su vez en cualquier tipo celular, incluyendo el tipo de neurona concreto que se encuentra dañado. Disponer de estas neuronas “enfermas” es una valiosa herramienta para estudiar los mecanismos por los que se produce la patología, o para probar fármacos que puedan combatirla.
Un nuevo estudio muestra indicios de que, en circunstancias extraordinarias, el alzhéimer puede transmitirse por un mecanismo similar al de los priones. Para los expertos, el hallazgo mejorará tanto la comprensión de la biología de este trastorno neurodegenerativo como las estrategias de prevención.
El Hospital Vall D'Hebron ha llevado a cabo esta intervención pionera en un paciente de 65 años que sufría una enfermedad respiratoria. Los órganos han sido sustituidos por la parte inferior del esternón, lo que permite realizar una incisión tres veces más pequeña de la habitual, que tiene lugar a través del tórax.
