La Comisión Europea ha designado un medicamento huérfano para el tratamiento de la Anemia de Fanconi. Se trata de un vector lentiviral que contiene el gen de esta enfermedad. En la designación de este medicamento huérfano, obtenida por el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), han colaborado Genoma España y la Fundación Botín, entre otras instituciones.
Investigadores del Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona (CMRB) han desarrollado una estrategia que logra curar ‘in vitro’ la anemia de Fanconi, una enfermedad que se manifiesta sobre todo en niños, a través de anemias y episodios infecciosos y hemorrágicos. El trabajo se publica hoy en Nature.
