Investigadores españoles han desarrollado una nueva terapia para la enfermedad de Wilson. El nuevo tratamiento, llamado VTX801, corrige en ratones un estado avanzado de esta enfermedad rara, un trastorno hereditario que causa que haya demasiado cobre en los tejidos del cuerpo. Se prevé comenzar los primeros ensayos clínicos en pacientes en 2018.
Investigadores españoles han desarrollado un vector mediante terapia génica que corrige el origen y revierte los síntomas de la enfermedad de Wilson, una enfermedad hepática rara. El hallazgo, publicado en el Journal of Hepatology, se ha llevado a cabo en ratones.