Las nuevas células, desarrolladas por un equipo científico español, utilizan un sistema de vectores no virales, lo que podría reducir significativamente los costes de producción y mejorar su accesibilidad para pacientes con este tipo de tumores. La Agencia Española de Medicamentos ha autorizado el desarrollo de un ensayo clínico para el tratamiento de pacientes con linfomas de tipo B.
Un grupo investigador español, liderado por la Clínica Universidad de Navarra (CUN) y el CIEMAT, ha desarrollado un nuevo tipo de células CAR-T basadas en vectores no virales y dirigidas al tratamiento de cánceres hematológicos como los linfomas o leucemias de linfocitos B. Esta terapia innovadora se basa en la modificación genética de linfocitos T del paciente para reconocer y atacar las células malignas que presentan en su superficie el antígeno CD19.
Las nuevas células CAR-T se han generado con un sistema de vectores no virales que emplea el transposón terapéutico 'Sleeping Beauty' y una molécula transposasa que facilita su integración en el ADN de los linfocitos T del paciente.
Esta herramienta de terapia génica permite introducir nuevos genes en las células diana de forma segura y eficaz. Según Felipe Prósper, director del Área de Terapia Celular de la CUN y jefe de grupo del CIBERONC, “el componente innovador radica en que hemos empleado un sistema de transposones para introducir el CAR dentro de las células T, en lugar de vectores virales. Si logramos confirmar la eficacia antitumoral de estas células CAR-T en pacientes, podríamos estar hablando de numerosas ventajas en términos de costes, seguridad y facilidad de producción”.
Si logramos confirmar la eficacia antitumoral de estas células CAR-T en pacientes, podríamos obtener numerosas ventajas en términos de costes, seguridad y facilidad de producción
Para generar estas células CAR-T, los linfocitos T extraídos del paciente se electropermeabilizan para facilitar la inserción del complejo terapéutico transposón/transposasa sin necesidad de utilizar vectores virales, lo que reduce los costes de producción a una quinta o décima parte.
“No podemos olvidar que, en la actualidad, una de las limitaciones de la terapia génica radica en su muy elevado coste. De ahí que propusiéramos el inicio de un nuevo proyecto cuyos resultados de seguridad y eficacia se han publicado en la revista Molecular Therapy Methods and Clinical Developments”, indica Juan Bueren, director de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT.
El proceso de fabricación ya ha sido aplicado a escala clínica en las Salas Blancas del CIMA y del CIEMAT, cumpliendo con los estándares de calidad requeridos para su uso en pacientes. En modelos experimentales, ha demostrado una eficacia y seguridad comparables a las obtenidas con vectores virales, mucho más costosos.
Con estos resultados, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios ha autorizado el desarrollo de un ensayo clínico pionero para el tratamiento de pacientes con linfomas de tipo B. El estudio, promovido por el Instituto de Investigación Biomédica de Salamanca (IBSAL), cuenta con la colaboración de varios centros de la Red Española de Terapias Avanzadas y su inclusión en los Proyectos de Investigación Clínica Independiente del Instituto de Salud Carlos III. “El objetivo inicial del ensayo clínico es demostrar la seguridad del tratamiento, si bien confiamos en mostrar evidencias iniciales de eficacia antitumoral”, señala Fermín Sánchez-Guijo, jefe del Servicio del Hospital Clínico de Salamanca.
Referencia:
"Generation and GMP scale-up of human CAR-T cells using non-viral Sleeping Beauty transposons for B cell malignances". Molecular Therapy. Methods & Clinical Therapy (2025)
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