Tras más de una década de tratamientos fallidos y transfusiones diarias, una mujer de 47 años ha logrado la remisión prolongada de tres dolencias autoinmunes graves tras recibir una terapia celular avanzada. El caso de estudio, liderado por un equipo del Hospital Universitario de Erlangen, en Alemania, apunta al potencial de la CAR-T más allá del cáncer.
Por primera vez, un equipo científico ha utilizado una terapia celular avanzada, conocida como CAR-T, para tratar de forma simultánea a una paciente con tres enfermedades autoinmunes potencialmente mortales que no habían respondido a años de tratamiento. Se trata de una mujer alemana de 47 años que, tras más de una década enferma y dependiente de transfusiones diarias, ha alcanzado una remisión completa y sin tratamiento durante al menos un año.
El caso clínico, publicado el 9 de abril en la revista Med de Cell Press, sugiere que las terapias CAR-T podrían convertirse en una opción eficaz para dolencias autoinmunes complejas y graves.
La terapia fue extremadamente eficiente al eliminar las tres enfermedades autoinmunes a la vez. Tras más de diez años enferma, la paciente está ahora en remisión sin tratamiento y puede llevar una vida casi normal
“La terapia fue extremadamente eficiente al eliminar las tres enfermedades autoinmunes a la vez”, explica a SINC el investigador principal, Fabian Müller, del Hospital Universitario de Erlangen (Alemania). “Tras más de diez años enferma, la paciente está ahora en remisión sin tratamiento y puede llevar una vida casi normal”.
En 2025, el equipo de Müller atendió a esta mujer, diagnosticada con anemia hemolítica autoinmune (AIHA), una enfermedad en la que el sistema inmunitario destruye los glóbulos rojos. A esto se sumaban otras dos patologías autoinmunes con síntomas casi opuestos: la trombocitopenia inmune (ITP), que reduce las plaquetas y aumenta el riesgo de hemorragias, y el síndrome antifosfolípido, que eleva el riesgo de trombos peligrosos.
Durante más de una década, se había sometido a nueve líneas de tratamiento —incluyendo anticuerpos, esteroides e inmunosupresores— sin resultados duraderos. Cuando llegó al hospital alemán, dependía de transfusiones diarias de sangre y de anticoagulantes permanentes.
El equipo de Erlangen, que ya contaba con experiencia en el uso de terapias CAR-T en enfermedades autoinmunes graves —incluido el lupus—, optó por esta terapia ante la falta de alternativas. Se trata de un ‘fármaco vivo’ que utiliza las propias células inmunitarias del paciente para atacar células dañinas, una técnica ya empleada en algunos cánceres como la leucemia o el linfoma.
El procedimiento consistió en extraer linfocitos T de la paciente y modificarlos genéticamente para que reconocieran una proteína (CD19) presente en las células B, responsables de producir anticuerpos. Una vez reintroducidas en el organismo, estas células CAR-T eliminaron las células B alteradas.
Según detalla Müller a SINC, la clave de su eficacia frente a tratamientos como rituximab —un anticuerpo que también se utiliza para eliminar células B en enfermedades autoinmunes— es que “las células CAR-T penetran en los tejidos, mientras que los anticuerpos siguen gradientes de difusión, lo que les permite eliminar las células B de forma más eficaz”. Este mecanismo favorecería una remisión más duradera.
Los resultados fueron rápidos: la última transfusión se realizó una semana después del tratamiento; en dos semanas la paciente recuperó fuerza; y en tres semanas sus niveles de hemoglobina se normalizaron. Paralelamente, disminuyeron los anticuerpos antifosfolípido y se estabilizaron las plaquetas.“Tras más de diez años de enfermedad, los valores sanguíneos se normalizaron en pocas semanas. La rapidez y profundidad de la respuesta fue notable”, destaca el investigador.
Meses después, cuando las células B reaparecieron, eran en su mayoría células ‘naive’, lo que sugiere que el tratamiento logró un auténtico reinicio del sistema inmunitario.
Un año después, la paciente sigue sin necesitar tratamiento, aunque presenta algunas alteraciones leves, como menor recuento de glóbulos blancos y enzimas hepáticas elevadas, posiblemente relacionadas con terapias previas.
En cuanto a los riesgos, Müller señala que, en otros pacientes tratados con CAR-T para enfermedades autoinmunes, se han observado principalmente infecciones respiratorias. “El riesgo aún no se comprende del todo, pero suelen recuperarse con el tiempo y, en comparación con los enfermos oncológicos, presentan menos infecciones y menos graves”, afirma.
En comparación con los pacientes oncológicos, las personas con enfermedades autoinmunes tratadas con CAR‑T presentan menos infecciones respiratorias y de menor gravedad
Respecto a las aplicaciones de esta técnica, el investigador indica que podría extenderse a otros casos siempre que las enfermedades estén mediadas por células B: “Si las patologías están impulsadas por autoanticuerpos, es posible tratar varias enfermedades autoinmunes al mismo tiempo”.
No obstante, advierte de que el tratamiento llegó tarde en este caso, cuando ya existían complicaciones graves derivadas de la sobrecarga de hierro causada por las transfusiones repetidas. Por ello, defiende considerar esta terapia de forma más temprana en pacientes graves y refractarios, es decir, aquellos con daño orgánico en curso o inminente y que ya han agotado varias líneas de tratamiento estándar, para lograr una eliminación más eficaz de las células B.
Entre los principales obstáculos para su uso generalizado, Müller menciona la capacidad hospitalaria, el elevado coste —especialmente en terapias autólogas— y la complejidad de los ensayos clínicos necesarios para su aprobación. “Llevará tiempo que este tratamiento llegue a un mayor número de pacientes”, concluye.
Aun así, el estudio abre una nueva vía en el tratamiento de enfermedades autoinmunes severas, al demostrar que una única intervención podría revertir múltiples patologías mediante la reprogramación del sistema inmunitario.
Referencia:
Fabian Müller el al. “CD19 CAR-T therapy induces remission in refractory autoimmune hemolytic anemia with ITP and antiphospholipid syndrome”. Med de Cell Press, 2026.
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