En el interior de las células, miles de orgánulos trabajan sin descanso para que nuestro organismo funcione. Pero si estos pequeños elementos son defectuosos –como ocurre en muchas dolencias congénitas– se puede producir un fallo multiorgánico y la muerte. Leticia Hosta Rigau (Barcelona, 1981), lidera un equipo en la Universidad Técnica de Dinamarca que desarrolla orgánulos artificiales capaces de reparar el daño celular.
La científica barcelonesa Leticia Hosta Rigau, especializada en nanotecnología aplicada a biomedicina, ha logrado una beca de 10 millones de coronas danesas (1,3 millones de euros) de la Lundbeck Foundation para llevar a cabo un proyecto de investigación al frente de un equipo de cuatro personas, en la Universidad Técnica de Dinamarca. Su objetivo es desarrollar orgánulos artificiales que viajen por el torrente sanguíneo para reparar el daño celular producido por ciertas enfermedades congénitas.
¿En qué consiste su proyecto?
Estoy desarrollando con mi equipo orgánulos artificiales para usarlos en reemplazar enzimas en personas que sufren enfermedades congénitas como la de Fabry. Se trata de una enfermedad rara que se caracteriza por una deficiencia enzimática en los lisosomas, unos orgánulos situados en el interior de las células, que tienen la función de degradar un gran número de compuestos. Si estos elementos no funcionan correctamente, al final se produce daño celular y muchos órganos se pueden ver afectados. Estos enfermos no suelen llegar a los 40 años, pero las farmacéuticas no invierten en tratamientos porque afectan a un número pequeño de personas.
¿Cómo son estos orgánulos artificiales?
Son cápsulas muy pequeñas –con un tamaño de micras o submicras– que tienen diferentes compartimentos donde ponemos las enzimas. Ahora estamos trabajando con una enzima modelo para ver si el sistema funciona. Hacemos una reacción enzimática con las cápsulas, miramos si son activas, e investigamos su actividad y toxicidad en diferentes líneas celulares. Estamos aún en la fase de desarrollo del sistema.
¿Cómo funcionan?
Serán una especie de submarinos diminutos que se inyectarán en el sistema circulatorio. Viajarán por la sangre y su superficie estará recubierta por unas moléculas que detectarán estas células enfermas. Cuando las encuentren, se engancharán a ellas, se meterán dentro y se dirigirán al lisosoma, y allí será donde hagan la función de la enzima.
¿De qué están hechas estas microcápuslas?
A base de materiales poliméricos y liposomas hechos de fosofolípidos, que tienen una estructura similar a las membranas celulares. Son biodegradables para que, después de un periodo de tiempo, se excreten por la orina.
Aparte de la enfermedad de Fabry, ¿qué otras aplicaciones podrían tener?
Podrían aplicarse para tratar otras enfermedades congénitas en las que haya actividad reducida o nula en enzimas lisosomales, como por ejemplo las enfermedades de Gaucher, Farber o Tay Sachs.
Estas enfermedades lisosómicas son un grupo de trastornos hereditarios que producen sus primeros síntomas generalmente en la niñez o adolescencia, acortando la expectativa de vida y provocando grados variables de discapacidad en las personas afectadas.
Además, usted recibió la beca L’Oréal-UNESCO For Women in Science para una aplicación adicional de estas microcápulas en melanoma.
Más que una beca es un premio. Te piden escribir un proyecto de dos páginas y yo pensé en usar estas cápsulas para el tratamiento del melanoma. Este tumor depende mucho de un aminoácido llamado tirosina, lo usa para crecer. Entonces, podríamos inyectar cápsulas que contengan una enzima para degradar la tirosina y, a la vez, se podría encapsular en unos compartimentos un compuesto antitumoral para ver si de esta forma se produce una sinergia.
Es un proyecto secundario para que lo haga un estudiante de máster en un estudio preliminar, porque la ayuda es de 15.000 euros. Luego se podría continuar si consiguiéramos más financiación.
¿Qué tal la vida como investigadora en Dinamarca, tiene previsto regresar a España cuando finalice su proyecto?
Ahora mismo, lidero un grupo de cuatro personas, dos posdoctorales, una estudiante de doctorado y uno de máster. Puedo llevar a cabo mi proyecto de desarrollo de orgánulos artificiales gracias a una beca de la Lundbeck Fundation que me ha otorgado 1,3 millones de euros. El proyecto empezó hace un año y es a cinco años.
La vida en Copenhague me gusta mucho. Encuentro a faltar cosas de mi país, pero aquí el día a día es más relajado, menos estresante, aunque es un entorno muy competitivo. Hay muchas más oportunidades para investigadores jóvenes que quieran empezar una carrera científica de manera independiente en comparación con España. Soy una persona ambiciosa y mi trabajo como investigadora tiene mucho peso en mi vida. Lo que Dinamarca me está dando no lo tendría en España.
Esta actuación, que proporciona un innovador visualizador de imágenes, forma parte de las labores de asesoramiento experto científico-técnico en la gestión de la emergencia y la recuperación de las zonas afectadas por la DANA que presta el CSIC.
Las herramientas de código abierto están transformando el manejo de la esta enfermedad metabólica, a través de páncreas artificiales que permiten un control automatizado y personalizado de la glucosa. Este avance no solo mejora la calidad de vida de las personas con diabetes, sino que también abre el camino hacia tecnologías de salud accesibles y colaborativas.
