Científicos de una firma de EE UU están tratando por primera vez editar el ADN dentro del cuerpo de un paciente, alterando su código genético de manera permanente con una técnica de corta-pega genético diferente a CRISPR, llamada nucleasas con dedos de zinc. El objetivo es curar un trastorno genético llamado síndrome de Hunter, padecido por un hombre de 44 años. Habrá que esperar tres meses para saber si la modificación genética ha sido un éxito, según informa la agencia The Associated Press.
Dos estudios recién publicados recogen dos nuevos logros del corta-pega genético. La revista Science revela una nueva herramienta, llamada REPAIR, que edita ARN en lugar de ADN y es capaz de tratar patologías sin modificar permanentemente el genoma. Otro trabajo de la revista Nature muestra el papel de CRISPR-Cas9 para editar mutaciones sin errores. Para utilizarlas en humanos, habrá que esperar a reducir al mínimo los posibles efectos no deseados.
Varios laboratorios norteamericanos, surcoreanos y chinos, coordinados por el prestigioso embriólogo y especialista en primates Shoukhrat Mitalipov, de la Oregon Health & Science University en EE UU, acaban de generar 142 embriones humanos para investigar en ellos la posibilidad de corregir la mutación en un gen de la miocardiopatía hipertrófica mediante las herramientas CRISPR. A pesar de los sorprendentes hallazgos, la edición genética en embriones no debería ser por el momento un procedimiento de elección.
Un equipo internacional de científicos ha logrado por primera vez corregir en embriones humanos, mediante la herramienta de edición genética CRISPR Cas9 y de modo eficaz, una mutación que causa una alteración grave: la miocardiopatía hipertrófica. Este polémico experimento, realizado en EE UU con más de un centenar de embriones, abre enormes posibilidades en el campo de la fecundación in vitro y el tratamiento de enfermedades hereditarias.
Ávida de nuevos descubrimientos e insaciable investigadora, la francesa Emmanuelle Charpentier es una de las científicas más reconocidas por el desarrollo de la herramienta CRISPR Cas9 de corta-pega genético. Aunque la técnica esté en constante evolución, Charpentier espera que en unos años su laboratorio produzca hallazgos más allá de una tecnología que modifique el ADN para tratar enfermedades causadas por bacterias resistentes a antibióticos.
Expertos de todo el continente recomiendan la fundación de un comité europeo que revise y evalúe los usos de las nuevas herramientas genéticas. Las nuevas técnicas son baratas, fáciles, rápidas y han ampliado enormemente el abanico de posibles aplicaciones. Además, están moviendo millones de euros. Los investigadores consideran que es el momento de iniciar un debate sobre las implicaciones éticas y sociales de estas herramientas para posteriormente legislar su uso y aplicabilidad.
Investigadores de la Universidad de Copenhague, liderados por el español Guillermo Montoya, han descubierto cómo funcionan unas tijeras moleculares que desenrollan y cortan el ADN llamadas Cpf1. Se trata de una nueva herramienta CRISPR Cas de edición genética, capaz de actuar como un GPS para encontrar su destino dentro del intrincado mapa del genoma. Su alta precisión permitirá mejorar el uso de este tipo de tecnología en la reparación de daños genéticos y otras aplicaciones médicas y biotecnológicas.
El descubrimiento hace cinco años de CRISPR Cas9, una tecnología que permite editar de manera sencilla el ADN de cualquier organismo, ha convertido a la bioquímica estadounidense Jennifer Doudna en una de las científicas más influyentes del mundo. La herramienta está siendo ya aplicada en el tratamiento de ciertos tipos de cáncer y enfermedades de retina. Para otro tipo de usos, como la manipulación de embriones humanos, Doudna pide responsabilidad y precaución a la comunidad científica.
